Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.
존스 홉킨스 연구원들의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이것은 환자가 질병의 초기 단계에서 치료를 테스트하는 데 도움이 되는 증상을 보이기 시작하기 전에 사용할 수 있습니다.
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.
HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.
새로운 도구를 사용하면 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 축적되는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 "볼" 수 있습니다. 이러한 덩어리를 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지 또는 치료가 HD를 늦추거나 중단시키는 방법을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다.
헌팅턴병 커뮤니티에 매우 필요한 희소식으로 Neurocrine Bioscience의 KINECT-HD 시험에서는 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났습니다
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 3일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 2일차의 연구 업데이트를 확인하세요.