작성자 Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Leora Fox Dr Jeff Carroll에 의해 편집 됨 Prof Wooseok Im에 의해 번역됨

EHDN(European Huntington’s Disease Network) 회의 1일 차 끝에서 HDBuzz 팀(-1)은 Roche 팀과 줌 채팅을 통해 최근 GENERATION-HD1 중단에 대해 솔직하고 솔직한 토론을 했습니다. , HTT를 낮추고 HD 환자의 결과를 개선하는 안티센스 올리고뉴클레오티드 토미네르센의 능력을 테스트하는 3상 임상 시험.

우리는 Roche의 Tominersen 프로그램 글로벌 개발 리더인 Dr. Lauren Boak, Roche의 글로벌 환자 파트너십 조직의 Patient Partnership Director인 David West, Huntington’s 프로그램의 외부 커뮤니케이션을 관리하는 국제 커뮤니케이션 리더인 Janet Rafferty와 이야기했습니다. 로슈.

아래에서 우리가 Roche 직원에게 물은 질문의 사본과 녹음된 인터뷰의 자동 전사에서 가져온 응답 요약을 찾을 수 있습니다. Roche 직원의 직접적인 인용문은 “따옴표"로 표시되며, 그 인용문 외부의 모든 내용은 Roche의 모든 사람이 직접 인용한 것이 아니라 HDBuzz 작성자가 작성한 요약입니다.

GENERATION-HD1 크기의 시험은 많은 데이터를 생성합니다. 이제 Roche의 팀은 각각 약 20,000개의 매개변수를 포함하는 40,000개 이상의 샘플을 구성하고 분석하는 임무를 받았습니다.
GENERATION-HD1 크기의 시험은 많은 데이터를 생성합니다. 이제 Roche의 팀은 각각 약 20,000개의 매개변수를 포함하는 40,000개 이상의 샘플을 구성하고 분석하는 임무를 받았습니다.

시험의 현재 상태 이해:

Q: 임상시험에 대한 투약이 공식적으로 중단된 반면, 임상시험 자체는 진행 중입니다. 시험의 현재 상태를 설명할 수 있습니까?

A: 안전상의 이유로 표준 관행과 마찬가지로 독립적인 데이터 모니터링 위원회가 GENERATION-HD1 시험의 모든 데이터에 액세스하고 이를 검토하고 있었습니다. 3월에 이 위원회는 투여를 중단할 것을 권고했지만 토미네르센을 투여받은 환자에게 치료가 미치는 영향을 더 잘 이해하기 위해 환자를 계속 추적했습니다.

Roche의 Lauren Boak은 “연구는 연구 프레임워크 내에서 환자를 계속 추적할 것이므로 환자가 현장을 방문하면 임상의가 전반적인 안전성, 안전성 검토 및 임상 결과 측정을 위해 [그들을] 따라갈 것입니다. 임상 시험 과정에서 언급되었습니다… GENERATION-HD1에서 일어난 일에 대한 평가에서 정말 중요한 부분입니다.”

연구에 등록한 사람들의 지속적인 참여로 Roche는 GENERATION-HD1에 대한 Roche와 지역 사회의 투자를 위해 가능한 한 많은 가치 있는 데이터를 추출할 수 있습니다. 이것은 tominersen이 HD 환자에게 어떤 영향을 미쳤는지 이해하는 데 중요합니다. 우리 모두가 기대한 결과를 얻지는 못했지만 말입니다. 이러한 유형의 포괄적인 데이터 세트는 향후 시험을 안내하는 데 도움이 될 것입니다. 따라서 시험을 위한 투여가 중단된 동안 연구는 공식적으로 완료되지 않고 계속 진행 중입니다.

시행을 중단시킨 데이터의 이해

Q: GENERATION-HD1이 중단된 사건의 타임라인을 요약할 수 있습니까? 독립 검토 위원회의 결과를 Roche, 궁극적으로 의사 및 커뮤니티에 전달하기 위한 프로세스는 어떻게 작동합니까?

A: GENERATION-HD1의 경우 독립 검토 위원회가 4개월마다 모여 그 시점까지 수집된 임상 시험 데이터를 검토했습니다. Roche의 다른 사람과 달리 검토 위원회는 맹검 데이터를 평가했습니다. 즉, 각 환자가 어떤 치료 그룹(치료 또는 대조군)에 할당되었는지 알고 있었습니다.

Lauren은 3월 18일 목요일 정기 검토 위원회 회의에서 "데이터의 정보에 따르면 [시험의] 모든 부문에서 투여를 중단해야 한다고 평가했습니다."라고 말했습니다.

Lauren은 다음과 같이 말합니다. “그래서 우리는 데이터를 조각으로 공유하고 싶지 않기 때문에 아직 이 시점에서 데이터를 공유할 수 있는 위치에 있지 않습니다… 우리는 데이터를 커뮤니티와 공유할 때 이 데이터가 [가능한 한] 무엇을 의미하는지에 대한 설명이나 설명 및 이해를 최대한 제공할 수 있습니다.”

그 결정은 주말에 커뮤니티 커뮤니케이션을 조직하는 Roche의 소규모 팀과 공유되었습니다. 3월 22일 월요일, Roche는 보도 자료에서 GENERATION-HD1 시험의 투여를 중단할 것이라고 발표했습니다.

그들은 또한 조정된 커뮤니케이션 파이프라인을 개발하여 보도 자료가 나온 직후 시험 참가자에게 알릴 수 있도록 시험 리더에게 알렸습니다. 또한 그 월요일에 Roche는 지역 사회 서신을 보내고 환자 옹호 단체와 통화했습니다.

그러나 우리 모두 알다시피 뉴스는 좋든 나쁘든 빠르게 전달됩니다. 그리고 이 정도 규모의 뉴스는 일부 HD 커뮤니티 회원과 심지어 시험 참가자들까지 GENERATION-HD1이 비공식 파이프라인에서 중단된다는 소식을 들었다는 것을 의미했습니다. Lauren은 다음과 같이 설명합니다. “일부 사람들이 예상하지 못한 출처에서 이러한 정보를 받았다는 사실이 놀랍다는 점을 잘 알고 있습니다. 하지만 우리는 우리가 처한 상황에 의해 제약을 받았습니다. 하지만 우리는 상황에서 가능한 한 빨리 소통했습니다.”

명확하지 않을 수도 있지만, 재판 리더와 재판 참가자에게 소식을 즉시 공유하지 못하는 이유 중 하나는 기업이 주식 시장에 부당한 영향을 미치지 않기 위해 따라야 할 규칙과 규정과 관련이 있습니다. 이 규모와 규모에 대한 연구를 통해 약물의 실패 또는 성공과 관련된 모든 정보가 주가에 영향을 미칠 수 있습니다. 그렇기 때문에 이런 뉴스로 기업들은 결과를 누구와도 직접 소통하기 전에 보도자료를 내야 할 의무가 있다.

Q: 진행 중인 GENERATION-HD1 시험 데이터를 분석, 게시 및 공유하기 위한 다음 단계는 무엇입니까? 그 정보는 과학자와 가족 모두에게 어떻게 지역사회에 배포될 것입니까?

A: GENERATION-HD1은 많은 데이터가 포함된 대규모 시험판입니다. 또한, 아무도 투여를 중지할 계획이 없었습니다. 따라서 모든 사람들이 데이터 분석을 위한 계획을 수립하는 데 더 많은 시간이 걸릴 것이라고 생각했지만 실제로 지금 일어나야 합니다. 그리고 그것은 상당한 노력이 될 것입니다.

첫 번째 단계는 전 세계 각 사이트에서 수집된 모든 샘플을 식별하여 중앙 위치로 배송하는 것입니다. Lauren은 다음과 같이 설명합니다. “그것은 매우 크고 큰 작업이었습니다. 이 연구에는 40,000개 이상의 샘플이 있습니다.“ 이러한 샘플에는 혈액 및 뇌척수액과 같은 환자 샘플이 포함되며, 이는 특별한 운송 및 취급이 필요합니다.

샘플 수집 및 배송 후 다음 단계는 데이터 분석입니다. Roche는 이 데이터로 가능한 한 많은 정보를 수집하기를 원하므로 다양한 메트릭을 사용하여 매우 철저한 분석을 계획하고 있습니다. 그들이 보게 될 몇 가지 사항은 HTT 단백질, NfL의 수준과 토미너센이 요추 천자에서 뇌로 몸 전체를 이동하는 방법입니다. "평가할 다양한 매개변수가 있기 때문에 실제로 20,000개가 넘는 다양한 출력이 있습니다."라고 Lauren이 말했습니다.

40,000개 이상의 샘플에서 20,000개 매개변수를 분석하는 것은 모든 계정에서 방대한 데이터 세트입니다! 이 분석을 가능한 한 빨리 수행하기 위해 Roche는 수백 명의 사람들이 데이터를 살펴보고 샘플을 일괄적으로 실행하는 단계적 접근 방식을 사용하고 있습니다.

GENERATION-HD1에서 가능한 한 많은 지식을 얻기 위해 Roche 팀원들은 분석 후 데이터를 자세히 살펴보고 토미네르센이 치료받은 사람들에게 어떤 영향을 미쳤는지 정확히 이해하게 될 것입니다. 이 크기의 포괄적인 데이터 세트를 통해 헌팅턴병의 전반적인 질병 경과에 대해 많은 것을 배울 수 있습니다.
GENERATION-HD1에서 가능한 한 많은 지식을 얻기 위해 Roche 팀원들은 분석 후 데이터를 자세히 살펴보고 토미네르센이 치료받은 사람들에게 어떤 영향을 미쳤는지 정확히 이해하게 될 것입니다. 이 크기의 포괄적인 데이터 세트를 통해 헌팅턴병의 전반적인 질병 경과에 대해 많은 것을 배울 수 있습니다.

데이터를 분석한 후에는 데이터가 의미하는 바를 이해하기 위해 모든 데이터를 조사해야 합니다. 이것은 모든 데이터를 컨텍스트에 배치하기 때문에 가장 중요한 부분입니다. Roche가 이 마지막 조각을 갖게 되면 배운 내용을 커뮤니티와 공유할 것입니다. Lauren은 다음과 같이 말합니다. 이 데이터가 [가능한 한] 무엇을 의미하는지에 대한 설명이나 설명 및 이해를 최대한 제공할 수 있는 커뮤니티입니다.”

Q: 전체 프로세스가 완료될 것으로 예상되는 예상 날짜가 있습니까? 환자, 임상의 및 HD 커뮤니티의 다른 사람들은 언제 임상 시험 정보에 액세스할 수 있습니까?

A: 유감스럽게도 Roche의 누구도 수집한 모든 데이터와 샘플을 분석해야 하는 엄청난 작업을 감안할 때 현재로서는 이에 대한 답을 알고 있는 것이 아닙니다. 우리 모두 HD 커뮤니티에서 배웠듯이 과학은 충분히 빠르게 움직일 수 없습니다. Lauren은 다음과 같이 말합니다. “하지만 최대한 긴급하게 최선을 다하고 있으며 가능한 한 빨리 커뮤니티와 공유할 예정입니다.”

Q: GENERATION-HD1에서 어떤 교훈을 얻을 수 있습니까? 그 교훈은 앞으로의 시련에 어떤 정보를 줄 것입니까?

A: 임상 시험은 매우 구체적인 종말점과 함께 매우 구체적인 질문을 조사하도록 설계되었습니다. 이는 임상 시험이 끝날 때 데이터를 사용하여 테스트 중인 치료로 인해 결과가 명백하게 발생했음을 보여줄 수 있습니다. GENERATION-HD1은 특히 tominersen에 초점을 맞춘 시험이기 때문에 우리가 배울 내용의 대부분은 특히 tominersen에 관한 것입니다.

GENERATION-HD1은 또한 명확한 HD 증상이 있는 사람들을 치료하도록 설계되었습니다. 따라서 이 시험에서 측정되는 결과는 이 환자 집단에서 tominersen이 어떻게 작용했는지 구체적으로 알려줄 것입니다.

GENERATION-HD1 시험의 설계는 매우 철저하여 위약군이나 대조군에서도 장기간 다양한 시점에서 많은 샘플을 수집했습니다. 따라서 연구자들은 일반적으로 발생하는 질병 경과를 분석하기 위해 위약 그룹의 참가자를 볼 수 있습니다.

이것이 사소해 보일 수 있지만 이러한 분석만으로도 매우 정교한 측정을 사용하여 HD의 궤적을 이해하는 데 중요한 포괄적인 데이터 세트를 제공할 수 있습니다. “데이터의 품질은 매우 높을 것입니다. HD에서 이러한 마커의 변화에 ​​대한 전반적인 자연사를 이해하는 것은 [HD 분야]에 매우 유용할 것입니다.”라고 Lauren은 설명합니다.

Tominersen이 일부 환자에게 유익한 경우:

Roche는 여전히 tominersen을 사용하거나 계속 사용하려는 환자가 있을 수 있음을 이해하지만 데이터는 HD에서 tominersen 사용에 대한 긍정적인 위험 이점을 뒷받침하지 않습니다. tominersen의 사용에 대한 동정심 많은 사용 기회는 없습니다. 지금까지 그것이 누군가의 HD 증상을 호전시켰고 불행히도 일부는 악화시킬 수 있다는 증거가 없기 때문입니다.

Q: tominersen이 누군가에게는 효과가 있었고 누군가에게는 효과가 없었을까요? Roche는 tominersen의 혜택을 받을 수 있는 참가자의 하위 그룹을 조사하는 종류의 분석을 수행하고 있습니까?

A: 이에 대한 짧은 대답은 ‘예'입니다. Roche는 tominersen이 사람마다 다른 영향을 미쳤는지 여부를 결정하는 방식으로 데이터를 분석하고 있습니다. Lauren은 “[참가자들]이 이 연구를 시작했을 때 기준선에서 환자 특성이 어떠했는지 또는 그들이 속한 질병의 다른 단계에 있는지, 그리고 이것이 GENERATION- HD1”.

Q: GENERATION-HD1에서 토미네르센을 받았거나 혜택이 있다고 생각한 오픈 라벨 확장자가 시험에서 투여가 중단된 경우에도 확장 액세스를 신청할 수 있습니까?

A: 불행히도 이에 대한 짧은 대답은 아니오입니다. Roche는 여전히 tominersen을 사용하거나 계속 사용하려는 환자가 있을 수 있음을 이해하지만 데이터는 HD에서 tominersen 사용에 대한 긍정적인 위험 이점을 뒷받침하지 않습니다. tominersen 사용에 대한 동정심 많은 사용 기회가 없습니다. 지금까지 그것이 누군가의 HD 증상을 개선했다는 증거가 없었고 불행히도 일부는 악화되었을 수 있기 때문입니다.

재판 종료

Q: GENERATION-HD1 참가자는 투여가 종료되어도 시험에 계속 참여합니까?

A: HD 커뮤니티가 환상적인 커뮤니티라는 것은 놀라운 일이 아닙니다. HD 연구가 여기까지 올 수 있었던 것은 HD 환자와 가족의 지원과 참여 덕분입니다. Lauren은 "환자의 85% 이상이 GENERATION-HD1에 머물면서 25개월 동안 [오프] 치료 기간을 완료했다는 것을 공유할 수 있습니다. 이는 놀라운 일입니다."라고 말합니다. 이 재판의 결과가 어떻든, 참여한 HD 가족은 나머지 지역 사회를 위해 엄청난 봉사를 했습니다. 비록 그것이 그들에게 개인적으로 도움이 되지는 않더라도 말입니다. 우리는 그들에게 깊은 감사의 빚을 지고 있습니다.

Q: GENERATION-HD1의 경험이 향후 Roche 또는 다른 회사의 HD 커뮤니티 내 시험 모집에 어떤 영향을 미칠 것이라고 생각하십니까?

A: 불행히도 임상 시험은 보장된 결과를 가지고 있지 않습니다. 임상 시험은 이전에 연구실에서 아무리 많은 연구가 이루어지더라도 약이 효과가 있는지 여부를 테스트하기 위해 수행됩니다. GENERATION-HD1이 우리 모두가 원했던 방식으로 끝나지는 않았지만 여전히 우리가 배운 것이 많습니다. 시험에서 생성된 데이터뿐만 아니라 참가자 경험을 기반으로 합니다.

GENERATION-HD1은 HD 커뮤니티가 얼마나 회복력이 있는지 강조했습니다. 이 시험에 자원한 용감한 HD 커뮤니티 회원의 85%가 후속 조치를 위해 등록된 상태로 남아 있으므로 모든 사람이 이 시험에서 최대한 많은 것을 배울 수 있습니다.
GENERATION-HD1은 HD 커뮤니티가 얼마나 회복력이 있는지 강조했습니다. 이 시험에 자원한 용감한 HD 커뮤니티 회원의 85%가 후속 조치를 위해 등록된 상태로 남아 있으므로 모든 사람이 이 시험에서 최대한 많은 것을 배울 수 있습니다.

Lauren은 다음과 같이 말합니다. 이것이 우리가 이러한 임상 연구를 수행해야 하는 이유입니다.” 따라서 일부 커뮤니티 구성원은 다음 재판에 대해 더 경계할 수 있지만 재판 참여에 대해 보다 교육적인 질문을 할 수도 있습니다. 이는 좋은 일입니다.

로슈의 HD 약물 발견과 토미네르센의 미래:

Q: Roche는 tominersen을 계속 개발할 계획이 있습니까? Roche가 개발 중인 다른 HTT 저하 또는 일반 HD 치료제가 있습니까?

A: 현재 tominersen의 운명은 알 수 없습니다. 약물이 원하는 효과를 내지 못하는 이유를 이해하기 위해 아직 해야 할 일이 많기 때문입니다. Roche는 tominersen과 계속 협력할지 여부와 방법에 대한 결정을 내리기 전에 데이터가 무엇을 말하는지 기다릴 것입니다. Lauren은 "그 정보는 아직 사용할 수 없습니다. 답이 없습니다. 답이 없어요. 그러나 우리는 가능한 한 빨리 그것을 분명히 공유할 것입니다.”

그러나 HD 치료제에 대한 계속적인 연구에 대한 Roche의 반응은 분명합니다. Lauren은 "토미네르센이 계속 진행되든 말든 헌팅턴병[질병]에 대한 지속적인 노력이 있습니다."라고 말합니다. 그들은 로슈 그룹 산하 회사인 Spark Therapeutics를 가지고 있습니다. 이 회사는 Huntingtin 단백질 수준을 낮추기 위해 완전히 다른 기술을 사용하는 초기 단계 HD 프로그램을 보유하고 있습니다. 이것은 우리가 tominersen의 유무에 관계없이 HD와 관련하여 Roche 팀에서 더 많은 것을 보게 될 것임을 의미합니다.

Q: 이제 Roche의 사람들은 HD 커뮤니티의 놀라운 사람들을 알게 되었는데, tominersen에 참여한 사람들은 GENERATION-HD1의 중단을 어떻게 느끼고 처리합니까?

A: 과학자로서 HD 연구에 투자하기가 쉽다는 것은 놀라운 일이 아닙니다. 훌륭한 과학이 있고, 매우 멋진 일들이 이루어지고 있으며, 아마도 가장 관련성이 높은 HD 커뮤니티는 완전히 놀랍습니다. Lauren은 이 재판이 너무 일찍 종료되는 것을 보고 그녀와 Roche의 확장된 팀에게 매우 힘든 일이었다고 말하면서 감정적이었습니다. 그녀는 "우리 모두가 마음과 영혼을 바쳤기 때문에 감정적으로 매우 큰 타격을 입었습니다."라고 말합니다.

Lauren은 그녀와 다른 사람들이 HD 커뮤니티의 지원을 받았으며 GENERATION-HD1의 중단으로 전체 커뮤니티가 충격을 받은 시기에 그녀와 Roche 팀원이 생각났다는 점에 감사하게 생각한다고 말했습니다. Roche의 직원들도 이 뉴스에 충격을 받았다는 예상치 못한 인식은 놀라운 HD 커뮤니티의 회복력에 대한 증거입니다.

그러나 Roche에는 가동 중지 시간이 없었습니다. GENERATION-HD1의 중단은 그들이 할 일이 많다는 것을 의미했습니다. 재판에서 무슨 일이 일어났는지 이해하기 위해 Lauren은 "말에 올라타… 우리는 이러한 분석을 실행해야 하고 모든 것이 제대로 작동하도록 해야 합니다"라는 문제에 직면했다고 말합니다.

그러나 HD 치료제에 대한 Roche의 반응은 분명합니다. Lauren은 "토미네르센의 진행 여부와 상관없이 헌팅턴병[질병]에 대한 지속적인 노력이 있습니다."라고 말합니다.

이것이미래의임상시험에미치는의미

Q: GENERATION-HD1에서 시험 설계 및 최종 연구 결과뿐만 아니라 HD 커뮤니티와의 상호 작용에 대해 무엇을 배울 수 있습니까? 돌이켜 생각해보면 다른 것이 있을 수 있었을까?

A: 연구의 예상치 못한 결과에도 불구하고 우리는 GENERATION-HD1에서 HD에 대해, ASO가 작동하는 방식 및 다음 번에 개선할 수 있는 방법에 대해 많은 것을 배울 것입니다. 시계 및 스마트폰의 데이터와 같은 디지털 바이오마커를 통합하는 방법, 일상적인 가정 평가의 캡처를 보장하고 HD를 가진 사람들을 위해 이를 더 쉽게 만드는 방법, 성공적으로 모집하고 원활하게 하는 방법에 대한 새로운 이해로부터 전체 분야가 도움이 될 것입니다. 전 세계 100개 이상의 사이트에서 이 규모의 시험을 수행합니다.

뒤늦은 판단에 대한 질문에 대해 Lauren Boak은 모든 실험과 마찬가지로 "설계는 당시 우리가 알고 있던 정보를 기반으로 했다"고 강조했지만 투여량과 빈도를 선택하는 다른 방법이 있을 수 있음을 인정했습니다. 연구에서. 이것은 Roche의 tominersen 프로그램의 그룹 의료 책임자이자 임상 과학 리더인 Dr. Scott Schobel이 EHDN 회의에서 발표하는 동안 반복되었습니다.

아마도 가장 중요한 것은 HD 분야에서 일하는 회사가 연구를 실현하는 과정의 초기 단계에서 HD 가족 구성원의 피드백을 통합하려는 Roche의 약속에서 배울 수 있다는 것입니다. “우리는 임상 설계 및 계획 측면에서도 커뮤니티와 파트너 관계를 맺을 수 있게 되어 매우 기쁩니다. 우리에게는 너무나 보람 있고 풍요로운 일이었습니다. 프로토콜 검토, 환자가 특정 항목을 인식하는 방법, 특정 평가에서 질문을 받는 방법 및 부담과 같은 우리 프로그램에 매우 유용했다고 생각하기 때문에 다른 사람들이 배울 수 있기를 바랍니다. 임상 현장.”

Roche는 HD-COPE 및 환자 조직의 구성원과 협력하여 커뮤니티 파트너십을 통해 배운 것을 공유하여 다른 연구자가 이를 향후 시험에 통합할 수 있도록 했습니다. 이러한 결과는 EHDN의 포스터에서도 공식적으로 발표되었습니다.

Q: Roche는 표준 분석에서 벗어날 수 있는 시험 참가자의 경험을 어떻게 고려하고 있습니까?

A: 지난 3월 뉴스가 공개된 이후 많은 커뮤니티 회원들이 GENERATION-HD1에 참여하면서 자신이나 사랑하는 사람들의 경험담을 공유하고 있습니다. 이러한 일화는 연구에 참여한 조사자와 현장 전문가, 그리고 환자 조직을 통해 Roche에 직접 전달되었습니다. David West는 이렇게 말했습니다. Roche는 이러한 경험에 대해 열려 있지만 GENERATION-HD1의 설계에는 HD의 영향을 받는 사람들에게 중요한 결과 및 기타 중요한 결과를 포착하기 위해 많은 평가가 통합되었습니다. 이러한 사전 계획된 평가는 HD로 일상 생활의 여러 측면에 대한 tominersen의 영향을 이해하는 데 가장 중요합니다. Lauren Boak이 설명했듯이 "이러한 연구가 수행되어야 하는 방식은 [정보]가 체계적인 방식으로 캡처되어야 한다는 것입니다.” GENERATION-HD1에 참가한 거의 800명의 참가자의 전체 결과와 개별 일화를 비교하는 것은 어렵습니다. 따라서 전체 연구를 끝까지 보는 것이 답을 얻고 향후 HD 시험을 안내하는 가장 좋은 방법이 될 것입니다.

Q: GENERATION-HD1 연구 분석을 마무리하고 후속 조치를 취하는 것 외에 Roche는 HD 연구 분야에서 HD 커뮤니티를 지원하기 위해 무엇을 하고 있습니까?

A: HD 커뮤니티에 대한 Roche의 약속은 tominersen을 조사하는 연구의 완료 외에도 전증상 및 청소년 HD에 대한 더 나은 이해와 연구 참여 및 규제 프로세스 개선에 중점을 두고 있습니다. 예를 들어, 헌팅턴병 청소년 기구(Huntington’s Disease Youth Organization)에서 최근에 시작한 Juvenile HD의 영향을 받는 환자 및 간병인을 위한 레지스트리인 JOIN-HD를 지원하고 있습니다. 그들은 또한 HD 가족의 더 많은 사람들을 연구에 참여시키고 채용을 개선하는 것을 목표로 하는 European Huntington Association의 Moving Forward 프로젝트를 후원하고 있습니다. Roche는 또한 헌팅턴병 규제 컨소시엄에 참여하여 HD 의약품을 시장에 출시하는 과정을 가속화하고 HD에 대한 가족 의견과 새로운 이해를 의사 결정에 통합하기 위해 업계 및 학계 파트너를 한데 모으는 데 중점을 두고 있습니다. “이것은 정말 중요한 노력입니다… 초기 환자 집단에서 임상 시험, 새로운 평가변수 및 바이오마커 개발, 이 분야를 함께 발전시키고 규제 권한과 관련된 이러한 문제를 시도하고 해결하는 데 정말 도움이 되고 유용한 것들입니다. 그리고 이는 Critical Path Institute, FDA 및 CHDI와 협력하고 있습니다.”

HD 연구의 새로운 길에 대한 직접적인 참여와 관련하여 Roche는 최근 파트너십을 발표했습니다 인수한 유전자 치료 회사인 Spark Therapeutics와 NeuExcell이라는 작은 생명공학 회사 간에 체결되었습니다. 이전 Buzz 기사는 뇌의 지지 세포를 HD로 손실된 세포를 잠재적으로 대체할 수 있는 뉴런으로 변환하는 데 초점을 맞춘 이 작업을 다뤘습니다. Roche는 또한 전 세계의 환자 대면 조직을 통해 많은 교육 및 기금 마련 노력을 지원합니다.

테이크홈메세지

커뮤니티의 모든 사람들과 마찬가지로 HDBuzz의 우리는 GENERATION-HD1 시험에서 관찰된 이점의 부족에 대해 깊이 슬퍼하고 있습니다. Roche의 직원들과 이야기하고 그들의 참여에 대해 느끼고 이 불행한 결과에서 최대한 많은 것을 배우겠다는 약속을 하고 나면 기분이 조금 나아집니다. tominersen에 대한 추가 업데이트와 HD 파이프라인의 다른 흥미로운 시험에 대해 HDBuzz를 계속 지켜봐 주십시오.

저자는 문제가 될 어떠한 이해관계를 가지지 않습니다. 우리의 공개 정책에 대한 자세한 내용은 FAQ를 참조하십시오...