화제 기사: 헌팅틴 수치 저하

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.

Dr Rachel Harding와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

혈액이 HD 환자에서 조기에 치료를 테스트하는 데 열쇠가 됩니까?

혈액이 HD 환자에서 조기에 치료를 테스트하는 데 열쇠가 됩니까?

존스 홉킨스 연구원들의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이것은 환자가 질병의 초기 단계에서 치료를 테스트하는 데 도움이 되는 증상을 보이기 시작하기 전에 사용할 수 있습니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.

Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

EHDN 회의 2021 업데이트

EHDN 회의 2021 업데이트

지난달 HDBuzz는 온라인 EHDN(European Huntington's Disease Network) 회의에 참석했습니다. 모든 최신 임상 시험 업데이트에 대한 요약을 읽어보십시오.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.

경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.

PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?

Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Jeff Carroll2022년 05월 12일 (목)