Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.
PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?
새로운 이미징 도구는 과학자들이 이제 헌팅턴병의 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질의 수준을 직접 측정할 수 있음을 의미하므로 헌팅틴 저하 요법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있습니다.
Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저
COVID-19 업데이트: HD 제품군에 미치는 영향, HD 연구에 미치는 영향, 과학 작동 방식을 어떻게 변화시켰습니까?
중국의 한 연구팀은 GPR52라고 불리는 단백질을 목표로 하여 huntingtin 단백질을 간접적으로 낮추는 새로운 방법을 개발했습니다. 그들이 디자인한 분자는 HD를 가진 쥐와 세포에서 보호되었습니다.
제약 회사 Novartis는 SMA 환자를 위한 branaplam 약을 개발하는 동안 HD 환자에게 효과가 있을 수 있음을 발견했습니다. FDA는 희귀 의약품 지정이라는 특별 지위를 부여했습니다.