화제 기사: 임상시험

헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵

헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵

연구원들은 헌팅턴병 진행을 분류하는 시스템을 업데이트했습니다. 4단계로 진행 상황을 추적하면 임상 시험 스크리닝과 데이터 해석이 더 쉽고 빨라지고 전증상 임상을 위한 기반이 마련됩니다.

Dr Sarah Hernandez2022년 07월 03일 (일)

하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?

하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?

IBM과 CHDI 재단의 과학자들은 인공 지능을 사용하여 질병의 진행을 모델링하기 위해 헌팅턴병 관찰 실험의 데이터 세트를 분석했습니다. 그들은 그들의 발견이 임상 시험 디자인을 개선하는 데 도움이 되기를 바랍니다.

Dr Rachel Harding2022년 07월 03일 (일)

HD에 대한 비타민 요법 재방문

HD에 대한 비타민 요법 재방문

HD 치료를 위한 고용량 비오틴과 티아민의 소규모 임상 시험이 스페인에서 계획 중입니다. 이 시험은 HD를 비오틴-티아민 반응성 기저핵 질환(BTBGD)이라고 하는 또 다른 신경퇴행성 질환과 연관시키는 연구를 기반으로 합니다.

Makenna May와(과) Dr Leora Fox2022년 07월 03일 (일)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 3일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

Daniel O’Reilly2022년 05월 12일 (목)

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.

Dr Rachel Harding와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)