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EHDN 회의 2021 업데이트

지난달 HDBuzz는 온라인 EHDN(European Huntington's Disease Network) 회의에 참석했습니다. 모든 최신 임상 시험 업데이트에 대한 요약을 읽어보십시오.

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 3일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.

Wave, Roche 및 Triplet의 프레젠테이션을 포함하여 2021 CHDI 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 #HDTC2021의 첫날부터 모든 최신 업데이트를 확인하십시오.

헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.

Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.

uniQure는 HD에 대한 최초의 유전자 치료제의 안전성 시험을 수행하고 있습니다. 최근 보도 자료는 이 실험 약물을 받기 위해 수술을 받은 10명의 첫 번째 그룹에 대한 1년 업데이트를 제공했습니다. 그것이 무엇을 의미하는지 더 이야기합시다.

헌팅턴병에 유니큐어의 유전자 치료제를 고용량 투여한 후 몇몇 환자들이 심각한 부작용을 겪었으나 현재 회복 중이다. HDBuzz는 이것이 실험적인 헌팅틴 저하 약물인 AMT-130에 대해 의미하는 바를 탐구합니다.

2022 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022 1일차의 헌팅턴병에 대한 임상 시험 및 과학 연구의 업데이트를 읽으십시오.

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