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ASO 약물이 헌팅턴 질환 환자의 돌연변이 단백질 수준 감소시키는데 성공하였습니다!

ASO 약물이 헌팅턴 질환 환자의 돌연변이 단백질 수준 감소시키는데 성공하였습니다!

Ionis와 Roche로부터의 놀라운 소식! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 감소시켰다.

Dr Jeff Carroll2017년 12월 18일 (월)

게놈편집 후 작동을 멈추도록 하는 기전연구

게놈편집 후 작동을 멈추도록 하는 기전연구

CRISPR 게놈 편집은 오프 스위치를 가지고 있습니다. 우리는 헌팅턴병에서 이 기술의 가능성을 확인하고자 노력한다.

Dr Michael Flower2017년 11월 09일 (목)

헌팅턴병 '유전자 침묵' 임상에 대한 업데이트

헌팅턴병 '유전자 침묵' 임상에 대한 업데이트

Ionis는 hunttingtin 단백질을 낮추기위한 HTTRx의 시도가 완전히 모집되었으며 그것을 연장할 계획이라고 밝혔다.

Dr Jeff Carroll2017년 07월 10일 (월)

FDA 헌팅턴 질병의 증상에 대한 신약 승인

FDA 헌팅턴 질병의 증상에 대한 신약 승인

Deutetrabenazine은 헌팅턴병의 증상에 대해 FDA로부터 허가받은 10년 만의 최초 신약이되다.

Dr Jeff Carroll2017년 04월 16일 (일)

다소 긴 CAG 반복은 우리가 생각한 것보다 더 일반적이다

다소 긴 CAG 반복은 우리가 생각한 것보다 더 일반적이다

새로운 인구 조사에 따르면 상대적으로 경미한 헌팅턴병 돌연변이는 우리가 생각한 것보다 훨씬 빈번하다

Dr Jeff Carroll2017년 01월 07일 (토)

죄송합니다 여러분, PRIDE-HD 임상시험에서 Pridopidine이 헌팅턴병의 진행을 늦추는 효과를 보여주지 못했습니다

죄송합니다 여러분, PRIDE-HD 임상시험에서 Pridopidine이 헌팅턴병의 진행을 늦추는 효과를 보여주지 못했습니다

HDBuzz가 헌팅턴병의 프리도피딘에 대한 PRIDE-HD 임상시험의 발표된 결과를 이해하는데 도움이 되고 있다.

Dr Jeff Carroll2016년 12월 29일 (목)

대규모 연구를 통한 헌팅턴병에서 새로운 유전적 변이(genetic modifiers) 발견

대규모 연구를 통한 헌팅턴병에서 새로운 유전적 변이(genetic modifiers) 발견

GeM-HD는 헌팅턴병 발병에 영향을 미치는 유전적 변이의 첫 단서를 찾아냄

Dr Jeff Carroll2016년 12월 28일 (수)

화이자의 아마릴리스 시험은 부정적 결과로 종료됨: 헌팅턴병의 증상 개선은 보이지 않음

화이자의 아마릴리스 시험은 부정적 결과로 종료됨: 헌팅턴병의 증상 개선은 보이지 않음

화이자의 PDE-10 억제 약물 '아마릴리스 (Amaryllis)' 임상시험 결과 헌팅턴병 증상 개선에 효과가 없다고 발표됨.

Dr Ed Wild2016년 12월 26일 (월)