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헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵

헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵

연구원들은 헌팅턴병 진행을 분류하는 시스템을 업데이트했습니다. 4단계로 진행 상황을 추적하면 임상 시험 스크리닝과 데이터 해석이 더 쉽고 빨라지고 전증상 임상을 위한 기반이 마련됩니다.

Dr Sarah Hernandez2022년 07월 03일 (일)

하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?

하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?

IBM과 CHDI 재단의 과학자들은 인공 지능을 사용하여 질병의 진행을 모델링하기 위해 헌팅턴병 관찰 실험의 데이터 세트를 분석했습니다. 그들은 그들의 발견이 임상 시험 디자인을 개선하는 데 도움이 되기를 바랍니다.

Dr Rachel Harding2022년 07월 03일 (일)

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

KINECT-HD 시험에서 발베나진이 헌팅턴병에서 불수의 운동을 개선하는 것으로 나타났습니다

KINECT-HD 시험에서 발베나진이 헌팅턴병에서 불수의 운동을 개선하는 것으로 나타났습니다

헌팅턴병 커뮤니티에 매우 필요한 희소식으로 Neurocrine Bioscience의 KINECT-HD 시험에서는 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났습니다

Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)

HD 환자의 독성 헌팅틴 단백질을 "보는"

HD 환자의 독성 헌팅틴 단백질을 "보는"

새로운 도구를 사용하면 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 축적되는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 "볼" 수 있습니다. 이러한 덩어리를 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지 또는 치료가 HD를 늦추거나 중단시키는 방법을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.

Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

헌팅틴에 대한 스포트라이트 비추기: 헌팅틴 저하를 실시간으로 측정하는 도구

헌팅틴에 대한 스포트라이트 비추기: 헌팅틴 저하를 실시간으로 측정하는 도구

새로운 이미징 도구는 과학자들이 이제 헌팅턴병의 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질의 수준을 직접 측정할 수 있음을 의미하므로 헌팅틴 저하 요법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있습니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)