PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?
유전적으로 변형된 헌팅턴병 마우스 모델은 돌연변이가 있는 인간에게서 볼 수 있는 것처럼 CAG 반복이 증가하는 경향을 보여줍니다.
중국의 한 연구팀은 GPR52라고 불리는 단백질을 목표로 하여 huntingtin 단백질을 간접적으로 낮추는 새로운 방법을 개발했습니다. 그들이 디자인한 분자는 HD를 가진 쥐와 세포에서 보호되었습니다.
진화하는 CRISPR-Cas9 기술을 현재 생쥐 뇌에서 HD 유전자를 편집하는 데 사용할 수 있습니다.
최근 두 건의 연구에서 세포막 경계 조절 시스템이 헌팅턴병에서 어떻게 잘못되었는지 보여줬고 이는 헌팅턴병 연구의 새로운 길을 열었다.
헌팅턴병을 발달 장애로 봐야할까? 헌팅턴병은 뇌 형성과정에 뉴런의 이동을 막지만, 우리는 뉴런을 다시 이동하게 할 수도 있을 것이다.