가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
새로운 연구는 헌팅턴병 모델에서 프리도피딘이라는 약물이 어떻게 작용하는지 정확하게 지적합니다.
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Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.
Ionis와 Roche로부터의 놀라운 소식! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 감소시켰다.
CRISPR 게놈 편집은 오프 스위치를 가지고 있습니다. 우리는 헌팅턴병에서 이 기술의 가능성을 확인하고자 노력한다.