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CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

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가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

Daniel O’Reilly2022년 05월 12일 (목)

과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다

과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다

새로운 연구는 헌팅턴병 모델에서 프리도피딘이라는 약물이 어떻게 작용하는지 정확하게 지적합니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 3일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2021 - Day 2

헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2021 - Day 2

2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 2일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Dr Jeff Carroll, Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 1

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 1

Wave, Roche 및 Triplet의 프레젠테이션을 포함하여 2021 CHDI 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 #HDTC2021의 첫날부터 모든 최신 업데이트를 확인하십시오.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Dr Jeff Carroll2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병 임상시험 마무리

헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.

Dr Rachel Harding와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

ASO 약물이 헌팅턴 질환 환자의 돌연변이 단백질 수준 감소시키는데 성공하였습니다!

ASO 약물이 헌팅턴 질환 환자의 돌연변이 단백질 수준 감소시키는데 성공하였습니다!

Ionis와 Roche로부터의 놀라운 소식! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 감소시켰다.

Dr Jeff Carroll2017년 12월 18일 (월)

게놈편집 후 작동을 멈추도록 하는 기전연구

게놈편집 후 작동을 멈추도록 하는 기전연구

CRISPR 게놈 편집은 오프 스위치를 가지고 있습니다. 우리는 헌팅턴병에서 이 기술의 가능성을 확인하고자 노력한다.

Dr Michael Flower2017년 11월 09일 (목)