가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.
캐나다와 일본의 과학자들로 구성된 협력 팀은 헌팅턴 병의 다른 실험 모델에서 CAG 반복 길이를 바꿀 수 있는 작은 분자를 발견했습니다. #헌팅턴병 #신약발견
유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구는 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료에이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했습니다.
HD 연구에서 처음으로 2 개의 최첨단 DNA 편집을 사용하여 돼지에서 동물 모델을 만들었습니다
놀랄만 한 새로운 논문은 개발 초기에 HD 유전자의 역할을 조명합니다. 우리가 걱정해야합니까?
CRISPR 게놈 편집은 오프 스위치를 가지고 있습니다. 우리는 헌팅턴병에서 이 기술의 가능성을 확인하고자 노력한다.
진화하는 CRISPR-Cas9 기술을 현재 생쥐 뇌에서 HD 유전자를 편집하는 데 사용할 수 있습니다.
게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.