헌팅턴병에 대한 연구소식을 일반적인 언어로 과학자들에 의하여 작성하였습니다. 전세계 헌팅턴병 공동체를 위하여 노력합니다~
헌팅턴 병을 일으키는 유전자의 정상적인 역할에 대한 새로운 암시가 나오고 있습니다. 최근 보고에 따르면 최첨단 기술을 사용하여 실험실에서 키워지는 세포에서 이에 관한 연구를 할 수 있다고 합니다. 우리는 매혹적인 최신 과학과, 무섭게 마저 들리는 허위 보고기사들을 분리해낼 수 있도록 돕고 싶습니다.
게놈 편집은 현재 헌팅턴 (Huntington)과 같은 유전병을 다루거나 치료할 가능성을 가진 'DNA 수술 (DNA surgery)'로서 의학 분야에서 큰 화두가 되고 있습니다. 여기서 우리는 이 기술이 현재 할 수 있는 것을 살펴보고 문제가 되는 부분들에 대해 논의합니다. 우리는 또한 스위스 과학자 팀이 어떻게 게놈 편집이 끝난 후 작동이 멈춰지도록 개발했는지에 대해서도 논의 할 것입니다.
* CRISPR-Cas9는 DNA에서 정교한 변화를 만드는데 실험적으로 사용되는 유전자 편집 기술입니다. 과학자들은 마우스의 뇌 세포에서 Huntington 's Disease 돌연변이를 공략하기 위해 이 접근법을 처음으로 사용했습니다. 다른 연구원들은 CRISPR-Cas9를 보다 효율적이고 명확하며 안전해지도록 개선하고 있습니다. HD 환자에게 사용하기에는 아직 멀었습니다. 그러나 마우스에서의 적용은 흥미 진진한 발전입니다.*
컨퍼런스 2 일째에는 헌팅턴병 퇴치를 위한 가장 유망한 접근법을 살펴 봅니다.
최근 헌팅턴병과 같은 유전질환의 잠재적인 치료로 게놈 편집에 대한 뉴스가 급증하고 있다. 징크핑거 뉴클레아제 및 CRISPR/Cas9 같은 생소한 용어를 포함한 이러한 방법들은 세포에서 헌팅턴병 돌연변이의 영향을 줄이는 전통적 방법과 다르다. 이 흥미로운 연구 타겟의 새로운 기능은 무엇일까?
