제약 회사 Novartis는 SMA 환자를 위한 branaplam 약을 개발하는 동안 HD 환자에게 효과가 있을 수 있음을 발견했습니다. FDA는 희귀 의약품 지정이라는 특별 지위를 부여했습니다.
헌팅턴 스터디 그룹 (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 1 일째에 발표 된 일부 강연 및 프레젠테이션 분석 : 헌팅턴 질병의 주목
HD 연구에서 처음으로 2 개의 최첨단 DNA 편집을 사용하여 돼지에서 동물 모델을 만들었습니다
Critical Path Institute는 가능한 빨리 헌팅턴병 의약품을 허가 받기위한 새로운 시도를 시작했습니다.
헌팅턴병의 발병을 지연 시키거나 예방하기 위해 약을 테스트 할 수 있습니까? 새로운 연구는 가능서을 제안했다.
헌팅턴병과 같은 신경 퇴행성 질환에 대한 이상한 약물의 언론 보도는 과장되었습니다.
Deutetrabenazine은 헌팅턴병의 증상에 대해 FDA로부터 허가받은 10년 만의 최초 신약이되다.
전자는 헌팅턴병의 원인인 헌팅틴 단백질을 가장 높은 해상도로 시각화 할 수 있다.
게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.