Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저
10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.
헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.
가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
캐나다와 일본의 과학자들로 구성된 협력 팀은 헌팅턴 병의 다른 실험 모델에서 CAG 반복 길이를 바꿀 수 있는 작은 분자를 발견했습니다. #헌팅턴병 #신약발견
COVID-19 업데이트: HD 제품군에 미치는 영향, HD 연구에 미치는 영향, 과학 작동 방식을 어떻게 변화시켰습니까?
HD 관련 변화는 증상이 시작되기 몇 년 전에 발생할 수 있다는 것을 알고 있습니다. 하지만 이러한 변화는 얼마나 일찍 시작됩니까? 연구팀이 HD 청소년들을 대상으로 한 새로운 종합적인 연구를 통해 이 사실을 알아냈습니다.