헌팅턴병에 대한 연구소식을 일반적인 언어로 과학자들에 의하여 작성하였습니다. 전세계 헌팅턴병 공동체를 위하여 노력합니다~
돌연변이 huntingtin을 낮추는 것을 목표로 하는 몇몇 기술은 정상적인 형태의 단백질에도 영향을 줄 수 있습니다. 임상 시험이 진행되면서 성인 뇌에서 정상적인 헌팅턴의 역할을 이해하는 것은 더 중요해졌습니다. 연구자들은 최근 나이가 다른 건강한 성인 생쥐들에서 huntingtin 유전자를 비활성화시켰습니다. 그들은 이것이 신경 및 행동관련 문제를 일으킬 수 있음을 발견했습니다. 비록 마우스는 인간의 두뇌 모델링에 완벽하지 않으며 어느 헌팅턴을 낮추는 약도 단백질을 완전히 제거하지는 않습니다. 하지만 이 연구는 정상적인 헌팅턴을 낮추는 약물을 테스트 할 때 계속적인 주의가 필요하다는 것을 뒷받침합니다.
최근 헌팅턴병과 같은 유전질환의 잠재적인 치료로 게놈 편집에 대한 뉴스가 급증하고 있다. 징크핑거 뉴클레아제 및 CRISPR/Cas9 같은 생소한 용어를 포함한 이러한 방법들은 세포에서 헌팅턴병 돌연변이의 영향을 줄이는 전통적 방법과 다르다. 이 흥미로운 연구 타겟의 새로운 기능은 무엇일까?
