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화제 기사: 유전자 치료

건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구

건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구

Leora Fox on 11월 07, 2017

돌연변이 huntingtin을 낮추는 것을 목표로 하는 몇몇 기술은 정상적인 형태의 단백질에도 영향을 줄 수 있습니다. 임상 시험이 진행되면서 성인 뇌에서 정상적인 헌팅턴의 역할을 이해하는 것은 더 중요해졌습니다. 연구자들은 최근 나이가 다른 건강한 성인 생쥐들에서 huntingtin 유전자를 비활성화시켰습니다. 그들은 이것이 신경 및 행동관련 문제를 일으킬 수 있음을 발견했습니다. 비록 마우스는 인간의 두뇌 모델링에 완벽하지 않으며 어느 헌팅턴을 낮추는 약도 단백질을 완전히 제거하지는 않습니다. 하지만 이 연구는 정상적인 헌팅턴을 낮추는 약물을 테스트 할 때 계속적인 주의가 필요하다는 것을 뒷받침합니다.

헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전

헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전

Mr. Shawn Minnig on 12월 30, 2016

최근 헌팅턴병과 같은 유전질환의 잠재적인 치료로 게놈 편집에 대한 뉴스가 급증하고 있다. 징크핑거 뉴클레아제 및 CRISPR/Cas9 같은 생소한 용어를 포함한 이러한 방법들은 세포에서 헌팅턴병 돌연변이의 영향을 줄이는 전통적 방법과 다르다. 이 흥미로운 연구 타겟의 새로운 기능은 무엇일까?