10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.
가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구는 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료에이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했습니다.
성인에서 정상 헌팅턴을 완전히 제거하면 건강한 뇌 기능이 손상 될 수 있다는 연구 결과가 나왔다.
게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.