화제 기사: 유전자 치료

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

Daniel O’Reilly2022년 05월 12일 (목)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)

유전자 편집 기술인 CRISPR을 경계해야 합니다.

유전자 편집 기술인 CRISPR을 경계해야 합니다.

유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구는 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료에이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했습니다.

Dr Rachel Harding2021년 03월 23일 (화)

건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구

건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구

성인에서 정상 헌팅턴을 완전히 제거하면 건강한 뇌 기능이 손상 될 수 있다는 연구 결과가 나왔다.

Dr Leora Fox2017년 11월 07일 (화)

헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전

헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전

게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.

Mr. Shawn Minnig2016년 12월 30일 (금)