2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 2일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.
Wave, Roche 및 Triplet의 프레젠테이션을 포함하여 2021 CHDI 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 #HDTC2021의 첫날부터 모든 최신 업데이트를 확인하십시오.
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Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.
Ionis와 Roche로부터의 놀라운 소식! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 감소시켰다.
CRISPR 게놈 편집은 오프 스위치를 가지고 있습니다. 우리는 헌팅턴병에서 이 기술의 가능성을 확인하고자 노력한다.
Ionis는 hunttingtin 단백질을 낮추기위한 HTTRx의 시도가 완전히 모집되었으며 그것을 연장할 계획이라고 밝혔다.
Deutetrabenazine은 헌팅턴병의 증상에 대해 FDA로부터 허가받은 10년 만의 최초 신약이되다.
새로운 인구 조사에 따르면 상대적으로 경미한 헌팅턴병 돌연변이는 우리가 생각한 것보다 훨씬 빈번하다