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은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트

Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

KINECT-HD 시험에서 발베나진이 헌팅턴병에서 불수의 운동을 개선하는 것으로 나타났습니다

KINECT-HD 시험에서 발베나진이 헌팅턴병에서 불수의 운동을 개선하는 것으로 나타났습니다

헌팅턴병 커뮤니티에 매우 필요한 희소식으로 Neurocrine Bioscience의 KINECT-HD 시험에서는 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났습니다

Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)

HD 환자의 독성 헌팅틴 단백질을 "보는"

HD 환자의 독성 헌팅틴 단백질을 "보는"

새로운 도구를 사용하면 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 축적되는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 "볼" 수 있습니다. 이러한 덩어리를 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지 또는 치료가 HD를 늦추거나 중단시키는 방법을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A

HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.

Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.

가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

Daniel O’Reilly2022년 05월 12일 (목)

과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다

과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다

새로운 연구는 헌팅턴병 모델에서 프리도피딘이라는 약물이 어떻게 작용하는지 정확하게 지적합니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 - Day 3

2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 3일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Professor Ed Wild2022년 05월 12일 (목)