SIGNAL 연구는 HD 증상을 늦추거나 개선하기위한 #Huntingtons Disease의 주요 임상 목표를 충족하지 못했지만 결과는 여전히 HD 커뮤니티 및 기타 분야에 유용합니다.
HD 환자가 나이가 들어감에 따라 신체와 뇌의 일부 부분에서 CAG 반복이 확장되며, 이는 신체 불안정으로 알려진 현상입니다. 연구자들이 HD 치료법을 설계하기 위해 체세포 불안정성과 DNA 복구를 연구하는 방법에 대해 자세히 알아봐야합니다.
MSH3라는 유전자는 DNA 복구에 도움이 되지만 HD에서는 CAG 반복이 길어질 수 있습니다. 연구원들은 MSH3 활동이 어떻게 제어되는지에 대한 새로운 정보를 발견하여 새로운 치료 방법의 문을 열었습니다.
EHDN Plenary Meeting 2020의 최신 업데이트 요약 읽기
2020 년 가상 HSG 컨퍼런스 헌팅턴 질병에 주목하는 임상 시험 및 개발중인 약물에 중점을 두고 2 일차에 계속됩니다.
헌팅턴 스터디 그룹 (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 1 일째에 발표 된 일부 강연 및 프레젠테이션 분석 : 헌팅턴 질병의 주목
제약 회사 Novartis는 SMA 환자를 위한 branaplam 약을 개발하는 동안 HD 환자에게 효과가 있을 수 있음을 발견했습니다. FDA는 희귀 의약품 지정이라는 특별 지위를 부여했습니다.
HD 연구에서 처음으로 2 개의 최첨단 DNA 편집을 사용하여 돼지에서 동물 모델을 만들었습니다
Critical Path Institute는 가능한 빨리 헌팅턴병 의약품을 허가 받기위한 새로운 시도를 시작했습니다.
@hdsa의 우리 친구들은 최신 huntingtin-lowering news에 대한 좋은 Q & A 문서를 만들었습니다.
용감한 과학자들은 그들의 공로가 노출되는 위험을 감수하고 헌팅턴병 연구를 돕기 위해 그들의 노트북을 공개한다.