경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.

경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.

PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?

Dr Sarah Hernandez와(과) Dr Jeff Carroll2022년 05월 12일 (목)

기초에 대한 BAC: 헌팅턴병에 대한 보다 정확한 마우스 모델

기초에 대한 BAC: 헌팅턴병에 대한 보다 정확한 마우스 모델

유전적으로 변형된 헌팅턴병 마우스 모델은 돌연변이가 있는 인간에게서 볼 수 있는 것처럼 CAG 반복이 증가하는 경향을 보여줍니다.

Dr Michael Flower2022년 05월 12일 (목)

헌팅틴에 대한 스포트라이트 비추기: 헌팅틴 저하를 실시간으로 측정하는 도구

헌팅틴에 대한 스포트라이트 비추기: 헌팅틴 저하를 실시간으로 측정하는 도구

새로운 이미징 도구는 과학자들이 이제 헌팅턴병의 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질의 수준을 직접 측정할 수 있음을 의미하므로 헌팅틴 저하 요법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있습니다.

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 - Day 1

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 - Day 1

2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 1일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, Dr Sarah Hernandez, Joel Stanton2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 - Day 2

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 - Day 2

2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 2일차의 연구 업데이트를 확인하세요.

Dr Sarah Hernandez, Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, Joel Stanton2022년 05월 12일 (목)

헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2022 - Day 3

헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2022 - Day 3

2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 3일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.

Dr Sarah Hernandez, Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, Joel Stanton2022년 05월 12일 (목)

branaplam 한 숟가락은 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 됩니다.

branaplam 한 숟가락은 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 됩니다.

Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저

Dr Rachel Harding2022년 05월 12일 (목)

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기

Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

Dr Leora Fox와(과) Dr Sarah Hernandez2022년 05월 12일 (목)

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨

연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과

Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.

Dr Rachel Harding와(과) Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터

10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.

Dr Leora Fox2022년 05월 12일 (목)