PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?
유전적으로 변형된 헌팅턴병 마우스 모델은 돌연변이가 있는 인간에게서 볼 수 있는 것처럼 CAG 반복이 증가하는 경향을 보여줍니다.
새로운 이미징 도구는 과학자들이 이제 헌팅턴병의 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질의 수준을 직접 측정할 수 있음을 의미하므로 헌팅틴 저하 요법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있습니다.
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 1일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 2일차의 연구 업데이트를 확인하세요.
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 3일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.
Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.
Wave Life Sciences는 HD 환자에 대한 1/2상 시험에서 두 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 공유했습니다.
10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.